制造|搜狐健康作者|周一川编辑|袁跃 10月22日，吉泰科技公众号宣布，公司自主研发的人工分子已成功达到Aitem候选药物平台MT-004的主要终点，MTS-004也是国内首个、目前唯一完成Ⅲ期临床试验的PBA（假性延髓影响假性延髓情感障碍），有望填补国内空白 PBA治疗领域尚无批准药物。 PBA（Pseudobulbar Mood Control），俗称“强迫哭强迫笑综合症”，是一种以情绪表达障碍为特征的神经系统疾病。其主要特点是患者经常不由自主地、无法控制地出现与实际情绪状态不相符的笑声或哭声。它通常是各种中枢神经系统疾病或损伤中的第二位。损伤，例如肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称 ALS）、多发性硬化症（MS）、中风、创伤性脑损伤（TBI）或帕金森病（PD），严重影响患者的社会功能和生活质量，并可增加重大神经系统疾病的病程负担。 MTS-004是PBA中的新型口服治疗候选药物，采用AITEM开发的ODT口腔溶解片（ODT口腔溶解片）设计。该制剂针对PBA患者吞咽困难的常见问题。无需水即可快速溶解在口腔中，口感极佳，显着提高患者的用药体验和治疗依从性。据悉，AITEM采用了吉泰科技自主研发的AI纳米递送平台nanoforge，提供技术引擎，通过专有算法设计和优化药物剂型。通过定量化学和分子动力学模拟，该平台预测药物和赋形剂之间的相互作用并生成纳米级剂量优化ion计划提高药物溶解度和生物利用度并实现理想的药代动力学特性。在MTS-004项目中，AITEM对剂型开发进行了建模和预测分析，将临床前优化周期从行业平均1-2年缩短至3个月。 MTS-004从立项到完成三期临床仅用时38个月，研发效率较行业平均水平大幅提升。 MTS-004三期临床试验的主要投资人是国内ALS和神经系统疾病领域的权威专家、北京大学第三医院神经内科主任范东升教授。该研究是一项双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估 MTS-004 对继发于 ALS、MS、中风、TBI 和 PD 等神经系统疾病的 PBA 患者的疗效和安全性。报名周期为9.5个月，总共招募了264名受试者。研究结果表明，MTS-004具有良好的总体安全性，在治疗继发于神经系统疾病的PBA方面显示出明显的疗效和良好的可接受性。治疗 12 周后，MTA S-004 显着减少了 PBA 发作的平均次数，差异具有统计学意义，并在多重敏感性和亚组分析中得到一致验证。从第 2 周开始观察疗效，在治疗期间无发作天数显着增加，并且改善程度随着时间的推移而增加。除了主要终点外，MTS-004在CNS-LS评分、CGI-C和PGI-C评估以及SF-36中的心理健康指数方面均显着优于安慰剂，表明它可能显着改善患者的情绪控制和生活质量。 MTS-004还显着改善了CNS-BFS总分以及吞咽和呕吐症状。目前，只有美国批准的 NuedExta 在全球范围内用于治疗 PBA。 MTS-004是针对相同适应症的2.2类增强型新药。与NuedExta胶囊剂型相比，创新的MTS-004口服缓释片剂型为PBA患者提供了更好的便利，有效解决了该患者群体常见的吞咽困难问题。 MTS-004计划于2026年向国家药品监督管理局（NMPA）提交针对PBA适应症的新药申请（NDA），并在批准后开始临床研究，以评估治疗吞咽困难的潜在扩展适应症。国内ALS及神经系统疾病领域专家、北京大学第三医院神经内科主任范东升教授指出，人工智能对新药研发的影响正在发生革命性的变化。 MTS-004的临床研究一开始非常困难，但最终还是顺利完成了。高质量、圆满完成。这种药物非常重要的价值在于它可以改善患者的生活质量，尤其是吞咽困难的明显改善，从而减少并发症的发生，对患者的生存有非常积极的影响。虽然这项研究始于ALS，但其适应症范围预计将进一步扩大，潜在受益人群也将更广泛。这是一种非常有前途的药物。返回搜狐查看更多